C-1 Inattivatore ricombinante - Pharming - Rhucin

Sul fronte del C-1 inibitore ricavato dal latte di conigli geneticamente modificati, vi sono importanti novità . La Pharming, azienda belga-olandese, ha iniziato la sperimentazione sull'uomo che attualmente è giunta alla fase 2, in Europa e in Nord America.

Il prodotto oggetto della ricerca (rhC1INH estremamente puro) è ottenuto dal latte di conigli geneticamente modificati.

Pharming ha completato gli studi tossicologici pre-clinici sugli animali e ha condotto la Fase 1 della sperimentazione su pazienti asintomatici affetti da angioedema ereditario. Questi studi sono stati effettuati per valutare il grado di sicurezza e tollerabilità  del prodotto, oltre alla sua attività  biologica .

Gli studi controllati con placebo randomizzati in doppio cieco su pazienti affetti da angioedema ereditario, attualmente in corso in Stati Uniti, Canada ed Europa, servono a valutare l'efficacia e, la sicurezza del prodotto in questione. In questi studi, il Rhucin o il placebo vengono assegnati in modo randomizzato senza che nè il paziente nè lo sperimentatore siano a conoscenza di quale farmaco viene somministrato. In caso di insorgenza di sintomi gravi e a discrezione dello sperimentatore, il paziente viene sottoposto al trattamento standard.

Sono attualmente in atto svariati studi "in aperto" (in cui sia il paziente sia il medico sono al corrente della somministrazione dell'rhC1INH) con rhC1INH sugli attacchi acuti di angioedema ereditario, in diversi paesi europei.
Sono in corso di valutazione sicurezza e effetti dell'rhC1INH in tutti i tipi di attacchi acuti.

Tra i risultati parziali degli studi in aperto vi sono:
- Tempo medio prima del sollievo inferiore a 2 ore
- Riduzione a sintomi minimi generalmente entro 12 ore
- Nessuna ricaduto dopo l'attacco iniziale
- Nessun grave effetto collaterale riscontrato e nessun cambiamento nei dati di laboratorio relativi alla sicurezza

Anche presso i centri di riferimento italiani sono in atto le pratiche per la sperimentazione su pazienti volontari.

Siamo in attesa dell'approvazione, da parte dei vari enti certificanti e la futura commercializzazione .